

Gen tedavileri alanında dikkat çeken çalışmalara imza atan dünyanın önde gelen biyoteknoloji şirketlerinden AskBio’nun Ceo’su Gustavo Pesquin, Parkinson hastalığı ve kalp yetmezliğinin virüslerle yapılan gen tedavilerinde Faz II seviyesine ulaştıklarını duyurdu.
Biyoteknolojik araştırmalar sayesinde virüslerin artık hastalık taşıyan değil, tedavi eden araçlara dönüştüğünü söyleyen Pesquin, “Gen terapisinde kullanılan zayıflatılmış virüsler, hastalığa sebep olan bozuk geni düzeltebilecek genetik materyali hücre içine taşıyarak, hastalığın ilerlemesini veya tamamen iyileşmesini sağlıyor. Özellikle merkezî sinir sistemi, kardiyovasküler hastalıklar ve nadir genetik hastalıklarda virüslerle yapılan gen tedavileri çığır açacak” dedi.
Berlin’de düzenlenen Bayer Pharma Media Day 2026 etkinliğinde görüştüğümüz Gustavo Pesquin geliştirdikleri Adeno-İlişkili Virüs (AAV) teknolojisi hakkında bilgi verdi. AVV teknolojisi ile zararsız hâle getirilmiş virüslerin, hücrelere genetik “talimatlar” taşıdığını belirten Pesquin, “Bu yöntemde virüsleri bir taşıyıcı gibi kullanıyoruz. Virüslerle hücreye doğru geni ulaştırarak hastalığın temel nedenine müdahale edebiliyoruz” açıklamasını yaptı.
Bu teknoloji, Parkinson hastalığında beyin hücrelerinin korunmasını ve işlevinin desteklenmesini hedeflerken; kalp yetmezliğinde ise hasar görmüş kalp dokusunun yeniden güçlendirilmesine yardımcı olmayı amaçlıyor. Mevcut tedavilerin genellikle hastalığın belirtilerini kontrol altına aldığını hatırlatan Pesquin, gen tedavilerinin doğrudan hastalığın kökenine indiğini vurguladı.
Bayer firmasıyla iş birliği yaparak yürüttükleri Parkinson ve kalp yetmezliği alanındaki 5 klinik araştırmada faz II aşamasına ulaştıklarını ve ilk sonuçların umut verici olduğunu belirten Pesquin, “Önümüzdeki yıllarda bu tedavilerin günlük tıbbi uygulamanın bir parçası hâline gelmesini bekliyoruz. Gen terapisi, çok yüksek düzeyde tam bir çığır açan tedavi olabilir. Parkinson, 50’li yılların ortasında, 60’lı yılların başında kendini gösteren bir hastalıktır. Açıkça, bu yaşlanan bir nüfusla ilgilidir” dedi.
Bilim dünyasına göre virüslerin bu yeni rolü, tıpta köklü bir değişimin habercisi. Parkinson ve kalp yetmezliği gibi milyonlarca insanı etkileyen hastalıklarda, daha kalıcı ve etkili tedavilerin kapısı aralanıyor. Bugüne kadar virüslerin kullanıldığı gen terapisi ile SMA, doğuştan gelen bazı görme kayıpları, bazı kan kanseri türleri ve orak hücreli anemide başarılı tedaviler geliştirildi.
yenibakış gazetesi-kktc son dakika